“基因治疗”中南大学湘雅医院成功完成国内首例帕金森病基因治疗临床研究

2023-08-24 13:05:14来源:媒体滚动

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8月24日,澎湃新闻从中南大学湘雅医院获悉,该院成功完成国内首例帕金森病基因治疗临床研究。

该项“BBM-P002注射液颅内注射治疗中晚期帕金森病的单臂、开放性、单中心、小样本探索性临床研究”于近期顺利启动,并完成首例受试者的初步随访。这是国内首个在帕金森病患者中开展的基因治疗临床研究,也是该院神经退行性疾病团队在变性疾病基因疗法领域的重大探索。

该项目由中南大学湘雅医院神经内科主任、国家老年疾病临床医学研究中心(湘雅)副主任沈璐教授牵头,功能神经外科亚专科主任杨治权教授、神经变性病与遗传病亚专科主任郭纪锋教授、徐倩副教授等主要研究者共同参与。

该研究系研究者发起的临床研究(IIT),于2022年9月13日获得湘雅医院伦理批件。研究药物为BBM-P002注射液,使用腺相关病毒(AAV)作为载体,通过脑立体定向注射技术,将治疗基因递送至患者脑内,促进多巴胺合成与分泌,阻止疾病进展,以期实现“单次给药、长期有效”的治疗效果。研究主要纳入年龄40-70岁、病史≥5年、Hoehn-Yahr分期为2.5-4期的中晚期帕金森病患者。经过团队严谨评估,首例受试者于2023年6月1日在神经外科成功完成给药;治疗后4周,受试者的肌张力、睡眠情况、口服药物时效均有所改善;影像学报告显示研究药物注射部位准确,双侧纹状体基因表达产物活性增强。目前,该受试者已处于治疗后12周,整体状态良好,各项指标维持改善,生活质量较前有所提高,长期安全性和有效性仍在随访观察中。

湘雅医院有关负责人介绍,帕金森病是仅次于老年性痴呆的第二大常见神经退行性疾病,流行病学数据显示,我国 65 岁以上人群帕金森病的患病率为1.7%,至2030年,患病人数将达500万。目前帕金森病以药物治疗为主,随着病程进展将出现疗效减退及运动并发症。

基因治疗可改变细胞的生物学特征,赋予细胞新的治疗功能,在单次给药后可长时间持续表达阻止疾病进展,为神经退行性疾病修饰治疗提供了新的可能。沈璐教授表示,本研究完成的帕金森病首例基因治疗,对深入探索帕金森病新的治疗方式具有重要意义。研究者将据此形成体系化的诊治方案与操作规范,期待未来能惠及更广大患者。

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