蓝鸟生物是2021年夏季的团购品吗

2021-05-26 15:05:42来源:

由于其基因疗法LentiGlobin似乎永无止境的问题,蓝鸟生物(NASDAQ:BLUE)的股票在困难时期下跌。干细胞来源的输血正处于治疗镰状细胞疾病(SCD)的1/2期临床试验中,并获得了欧洲医学机构(EMA)针对β地中海贫血的有条件销售许可。两种疾病都是罕见的血液异常,导致血红蛋白异常。

尽管遭到了沉重且持续的抛售,但我认为蓝鸟股票可能会被严重低估。让我们看看哪些投资者错过了。

这是怎么回事?

在正在进行的SCD研究中发现了两个可能的癌症病例之后,蓝鸟在2月份停止了Zynteglo(LentiGlobin)在欧洲的β-地中海贫血治疗的销售。在回顾了上个月的严重不良事件后,该公司得出结论认为它们不是癌症,并将其诊断修改为输血依赖性贫血。现在,它预计将在6月或7月恢复临床试验。

蓝鸟最近宣布取消Zynteglo在德国的商业化,这很快笼罩了好消息,理由是它无法与监管机构达成定价协议。该公司正在与多个欧洲国家讨论该疗法的价格,但要等到今年晚些时候才有更新。投资者对缺乏进展和挫折感到不安,并开始大量抛弃股票。

一种了不起的抗癌药

与许多小型生物技术公司不同的是,蓝鸟不是一窍不通的小马。该公司与Bristol Myers Squibb(NYSE:BMY)共同开发了嵌合抗原受体(CAR)T细胞免疫疗法Abecma,用于复发或难治性多发性骨髓瘤。

在临床试验中,接受阿贝卡玛治疗的患者中有73%的患者肿瘤活性至少降低了50%。更重要的是,有33%的患者完全消除了他们的肿瘤活动。请记住,试验中的患者在接受Abecma之前至少接受了三种治疗方案,从而使这些结果真正脱颖而出。

美国食品药品监督管理局(FDA)于3月批准了该药物。根据其商业化协议,Bluebird和Bristol Myers Squibb将平分Abecma在美国的利润。

一个有前途的基因疗法候选人

但是蓝鸟还有另一个明星候选人。5月21日,EMA的人类用药用产品委员会为该公司的基因疗法Skysona开了绿灯,该疗法可用于18岁以下患者的早期脑肾上腺神经营养不良(CALD)的一次性治疗。在发达国家影响55,000多名患者的神经退行性疾病。

在临床试验期间,研究的患者中有90%在两年后没有严重的功能障碍,效果最持久的病情一直持续到第七年。如今,成功的基因疗法因其挽救生命的利益而可能要花费数十万美元,因此Skysona肯定具有很大的潜力。

判决是什么?

我认为Abcema最终将成为重磅炸弹药物,而如果获得批准,Skysona可能会带来数十亿美元的一次性收入。目前,蓝鸟拥有超过10亿美元的现金和投资,没有债务,而市值只有21亿美元。这使得该公司的企业价值仅为11亿美元,即使不考虑LentiGlobin的潜力,其价值也被低估了。这是艰难的一年,但蓝鸟的惨败价格使其成为现在购买的令人着迷的生物技术股票。


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